【南方日报】幸好有他们，急性早幼粒细胞白血病儿童治愈率达100%了！

    曾经，急性早幼粒细胞白血病(APL)是最凶险的白血病，但如今采用砒霜与维甲酸联合治疗的方案，成人APL的治愈率已达到90%以上。对于儿童APL，国内外一般都参照成人方案进行治疗，但它是否完全适用儿童却缺乏循证医学证据。

    由中山大学附属第一医院罗学群教授领衔、华南地区14家三甲医院参与的一项前瞻性多中心研究发现，如果在治疗的第一阶段加入一种化疗药物，儿童APL的治愈率达100%！8月31日，这一成果刊登在了国际学术期刊《美国血液学杂志》上。

研究论文发表页面

   增加一种化疗药物就使得治愈率达到100%

    成人白血病中，急性早幼粒细胞白血病约占12%-18%，而它在儿童白血病中约占1.5%。广东省抗癌协会小儿专委会主委、中山一院儿科血液专科主任罗学群介绍，急性早幼粒细胞白血病早期死亡率非常高，超一半病人在发病后就快速死亡，治愈率不足30%。

    从上世纪90年代起，由中国科学家提出的维甲酸与三氧化二砷（俗称砒霜）联合使用的治疗方案，使得成人APL的治愈率已超过90%。

    然而，对于APL儿童的治疗，目前还缺乏循证医学依据。国内外儿童血液科医生一般参照成人的方案进行治疗，但是这一方案是否完全适合儿童并不清楚。

    为解决这一问题，2011年起，广东省抗癌协会小儿专委会发起了儿童APL治疗方案的前瞻性多中心研究，共有华南地区14家三甲医院参与。

    作为该项研究的牵头人，罗学群设计了一种新的治疗方案，在成人方案的基础上，在治疗的第一阶段（“诱导治疗阶段”）增加使用化疗药物“米托蒽醌 ”。

    这项多中心研究，共纳入了82名APL儿童进行新方案的治疗。到2017年底，该项研究进行了中期分析。研究显示，增加化疗这一环节后， 82名纳入研究治疗的APL患儿，达到了100%治愈！

    研究团队合影，右四为罗学群

    儿童采用成人治疗方案会增加死亡风险！

    新方案不仅获得了令人兴奋的治愈率，而且降低了患儿的死亡风险。罗学群介绍，研究证实，如果治疗儿童APL时照抄成人方案，诱导治疗期间，儿童患者的白细胞升高的发生率远高于成人，相应地增加一种致死的严重并发症——诱导分化综合征的发生风险。

    具体来说，采用成人方案时，在诱导阶段不加入化疗，成人患者有40%会出现白细胞异常升高，其中有20%会发生诱导分化综合征，6%-10%会死亡；APL儿童出现白细胞异常升高的几率则高达85%-100%，相应地，发生诱导分化综合征和死亡的几率也会翻倍。

    为何要在儿童方案中加入米托蒽醌？罗学群表示，就是因为它能抑制白细胞升高，避免诱导分化综合征的发生。他还补充表示，由于成人患者也可能会发生诱导分化综合征，因此其中的高危病人也可以考虑在诱导阶段使用化疗药物。

    砒霜治疗APL有静脉注射和口服两种给药方式。该项研究同时还证实，口服砒霜与静脉砒霜疗效相似，而且感染等并发症发生率则明显更低。因此，以后患儿完全可用口服的砒霜代替静脉制剂。

    罗学群介绍，口服药物就意味着多数患儿可在家服药，能明显缩短住院时间，大大降低住院费用。研究显示，口服砒霜的方式能使得住院时间平均缩短20多天。

【记者】李秀婷

【通讯员】彭福祥

报道链接：https://static.nfapp.southcn.com/content/201809/05/c1464091.html?colID=14  2018-09-06